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상위노출월단가 백토서팁·CAR-T의 병용 시너지교모세포종 임상 2상 진행 계획세계 최초로 밝혀낸 기전 약물초기 임상으로 기술수출 가능↑“리드파이프라인 항암제 백토서팁의 적응증을 확장함과 동시에 노블 타깃(Noble target, 새로운 타깃) 신규 에셋을 선제적으로 확보했습니다.”우정원 메드팩토 사장은 27일 인터뷰에서 “메드팩토의 연구개발(R&D) 전략은 세상에 없던 새로운 신약 퍼스트인 클래스 개발”이라며 “기존치료제의 한계를 극복해 기술수출의 가능성을 높이겠다”며 이같이 말했다. CAR-T와 백토서팁 병용, BBB 한계 돌파해 뇌종양 치료우 사장은 지난해 3월 메드팩토에 합류했다. 그는 1세대 바이오벤처 제넥신에서 10년간 신약 개발을 이끌어온 R&D 전략가다. 서울대학교 약학대학에서 학사, 석사를 취득했다. 코넬대학고 미생물학 박사, 하버드대학교 의과대학 박사후 연구원을 거쳤다. 우 사장은 메드팩토에 합류해 백토서팁의 적응증 확장을 적극적으로 추진했다. 백토서팁은 TGF-β 저해제다. TGF-β는 종양미세환경에서 면역을 억제하고 암세포의 전이를 촉진시킨다. 백토서팁으로 TGF-β를 억제하면 면역세포의 암세포 사멸 활성을 촉진시키고, 암의 전이를 억제할 수 있다.메드팩토는 교모세포종(GBM) 환자를 대상으로 백토써팁과 키메릭항원수용제 T세포(CAR-T) 치료제의 병용 임상을 진행할 계획이다. GBM은 뇌 조직에 많이 있는 신경교세포에서 발생하는 암이다. 전체 뇌종양의 15%를 차지한다. 하지만 아직 마땅한 치료제가 없다. 우 사장은 “CAR-T 분야의 저명한 연구자인 미국의 교수로부터 백토서팁과 CAR-T의 병용요법 제안이 먼저 왔다”며 “미국 교수가 직접 만든 CAR-T와 일라이 릴리가 개발하던 TGF-β 억제제의 병용요법 동물실험에서 굉장한 시너지 효과가 나온 것을 확인했기 때문”이라고 말했다. 미국 교수는 미국 캘리포니아주 소재 종합병원에서 면역 요법 분야 교수 겸 T세포 치료 연구소 부소장으로 재직 중이다. CAR-T로 악성 뇌종양을 치료하는 연구를 중점적으로 하고 있다. CAR-T 분야에서 10개 이상의 특허를 보유하고 있다. 특히 CAR-T를 혈관뇌장벽(BBB)을 우회해 두 개 내까지 전달하는 것을 개척했다. BBB는 두 개 내 악성 종양 치료에 있어서 큰 걸림돌이다. 우 사장은 “미국 교수가 동물실험에서 CAR-T와 병용요법으로 사용한 일라이 릴리의 TGF-β 억제제가 개발을 중단하면서 벡토서팁에 기회가 오게 됐다”며 “직접 미국 교수의 실험실

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